1형 당뇨병 환자의 피부 아래에 줄기세포에서 추출한 췌장 세포 주머니를 이식한 결과, 수년간 인슐린 주사 없이 살 수 있었고 비당뇨 혈당 수치를 유지할 수 있었습니다. 이는 이 질병의 기능적 치료법을 향한 큰 진전입니다.
1형 당뇨병(T1D)은 신체의 면역 체계가 췌장 섬의 인슐린 생성 베타 세포를 공격하고 파괴하는 자가면역 질환으로, 1형 당뇨병 환자는 생성되지 않는 것을 대체하기 위해 매일 인슐린을 주사해야 합니다. T1D는 일반적으로 유년기 또는 청소년 초기에 진단되며 저혈당(저혈당증) 및 장기 합병증의 위험을 줄이기 위해 지속적인 모니터링이 필요합니다.
‘를 개발하다기능적 치료‘T1D에 대한 치료법은 의학 연구의 최전선에 있으며, 특히 과학과 기술이 발전함에 따라 그렇습니다. 이러한 기능적 치료법 중 다수는 손상되고 죽은 세포를 대체하기 위해 췌장 세포를 이식하는 것을 포함했습니다. 마찬가지로 캐나다에 본사를 둔 재생 의학 치료 회사인 Sernova Corp는 1형 당뇨병 환자를 대상으로 새로운 Cell Pouch System 기술을 사용한 초기 임상 시험에서 매우 유망한 결과를 보고했습니다.
“이 세계 최초의 데이터는 Sernova에 있어 게임 체인저가 될 수 있으며, 더 구체적으로 T1D 환자에게 이 끔찍한 질병에 대한 기능적 치료법을 제공한다는 사명에서 의미 있는 진전을 이루었다는 확실한 희망을 제공합니다. 저는 1형 당뇨병 환자로서, 우리 프로그램을 추진하고 궁극적으로 시장에 출시하는 데 이보다 더 결의적일 수 없습니다.” Sernova의 사장 겸 CEO인 Jonathan Rigby가 말했습니다.
Sernova의 Cell Pouch System은 복부 근육에 대고 피부 아래에 삽입하는 소형 이식형 의료 기기로, 줄기 세포에서 유래한 ‘치료 세포’를 포함합니다. 1형 당뇨병 환자의 경우 인슐린을 생성하는 세포입니다. 이 기기는 다공성이기 때문에 이식 후 혈관이 침투하여 생체적합성 조직 환경을 형성하여 이 기기에 들어 있는 세포의 장기적 생존과 기능을 보장합니다.
환자가 면역 억제 요법으로 안정될 수 있는 시간을 주는 셀 파우치 이식 후 약 6주 후에, 췌도 세포를 파우치에 의해 형성된 혈관화된 조직 챔버에 이식합니다. (면역 억제제는 환자의 신체가 이식된 세포를 거부할 위험을 줄입니다.) 환자는 마지막 이식 후 6개월 후에도 여전히 인슐린에 의존하는 경우 ‘추가’ 췌도 이식을 받을 수 있습니다. 임플란트를 유지한 실험 참가자는 최소 3년 동안 추적 조사를 받았습니다.
1/2단계 임상 시험 새로운 Cell Pouch System의 경우, 5년 이상 1형 당뇨병을 앓았고 심각한 저혈당 발작과 저혈당 무감각의 병력이 있는 18~65세의 1형 당뇨병 환자를 모집했습니다. 즉, 위험할 정도로 낮은 혈당의 징후를 알아차리지 못했습니다. 이 시험에는 두 개의 코호트가 있습니다. 코호트 A는 1세대 Cell Pouch를 받은 6명의 환자로 구성되었고, 코호트 B는 췌도에 대한 용량이 50% 더 큰 Cell Pouch를 받을 7명의 환자로 구성되었습니다.
코호트 A의 6명의 환자 모두 인슐린 치료에서 지속적인 자유를 얻었습니다. 치료를 받은 첫 번째 환자는 4년 이상 인슐린 주사를 맞지 않았고 혈당 수치가 비당뇨 범위에 있었습니다. 그들의 헤모글로빈 A1c (HbA1c)는 지난 2~3개월 동안 혈당 조절 지표로 6.5% 이하였습니다. 맥락을 위해 비당뇨병 환자의 HbA1c는 약 5.7%~6.4%입니다.
같은 환자는 당뇨병이나 장치와 관련 없는 다른 건강 문제가 생겨 면역 억제제를 중단해야 했을 때 이식된 세포가 들어 있는 셀 파우치를 제거해야 했습니다. 그러나 장치를 제거한 덕분에 시험 연구자들은 현미경으로 검사할 수 있었습니다. 이식 5년 후, 그들은 조직에 혈관이 잘 공급되었고 인슐린, 글루카곤, 소마토스타틴을 생성하는 세포 섬으로 구성되어 있다는 것을 발견했습니다. 이 모든 호르몬은 건강한 췌장에서 생성됩니다. 흉터 조직이나 장치의 저하 징후는 없었습니다.
시카고 대학 의대의 췌장 및 췌도 이식 프로그램 책임자이자 이 연구의 수석 연구원인 피오트르 비트코프스키는 “Sernova의 Cell Pouch에 이식한 지 5년 후에 혈관이 잘 발달되고 건강한 췌도의 증거를 보게 되어 기쁩니다. 이 중간 결과는 매우 유망합니다.”라고 말했습니다. “이것은 T1D 치료를 위한 격리되고 회수 가능한 세포 요법 개발에 있어서 중요한 진전입니다. 이식 가능하고 회수 가능한 시스템에서 이렇게 오랜 기간 동안 건강한 췌도의 생존과 기능을 입증한 최초의 증거입니다.”
B 코호트 시험은 현재 진행 중이며, 시험 연구자들은 곧 결과를 발표할 예정입니다.
Rigby는 “우리는 가까운 시일 내에 코호트 B를 완료하고, 지금까지 생성된 긍정적인 데이터를 바탕으로 올해 말에 최적화된 면역 억제 요법으로 진행 중인 시험의 코호트 C를 시작하기를 기대하고 있습니다.”라고 말했습니다. “마지막으로, 우리는 파트너 Evotec과 함께 유도 다능성 줄기 세포(iPSC) 유래 췌도 유사 클러스터의 개발을 계속 진행하고 있습니다. 이는 확장 가능한 세포 공급원을 제공하여 언젠가는 T1D 환자에게 삶을 되돌릴 수 있을 것입니다.”
Witkowski는 임상 시험의 첫 번째 코호트 결과를 발표했습니다. 유럽 당뇨병 연구 협회 (EASD) 2024 연차총회가 9월 9일부터 13일까지 스페인 마드리드에서 개최됩니다.
원천: 세르노바
